Пробив в лечението на рака: 3-годишно дете с метастази беше излекувано с експериментална терапия

Борбата с рака достигна нов етап, определян от изследователите като изключителен. Тригодишно момче се излекува от метастатичен рак на черния дроб след само две дози експериментална терапия, съобщава Science Alert.

CAR-T терапията е метод на имунотерапия, при който се вземат имунни клетки от пациента и се модифицират генетично, за да се превърнат в мощни "хищници", атакуващи раковите клетки. Лечението показва голям потенциал в борбата с рака, макар досега ефективността му да е била ограничена главно до злокачествени заболявания на кръвта, а не до солидни тумори. Въпреки това, истинска и вдъхновяваща история за успех с тригодишен пациент показва, че учените постигат значителен напредък с CAR-T терапията и при солидните тумори, като резултатите могат да спасят човешки живот.

В доклад, публикуван в списанието "The New England Journal of Medicine", изследователи описват случай на пълна регресия на хепатобластом - форма на злокачествен рак на черния дроб - при тригодишно момче след лечение с CAR-T клетки.

"Този ​​случай показва, че пълният и траен отговор при солиден тумор, резистентен към химиотерапия, може да бъде постигнат изцяло в амбулаторни условия, без системна токсичност", казва водещият автор, детският онколог Дейвид Стефин от Медицинския колеж "Бейлър" в Хюстън, Тексас.

При първоначалната диагноза момчето е имало туморна маса в левия дял на черния дроб с размери 11,2 см на 9,6 см на 7,1 см.

Ракът е метастазирал в белите дробове, като е имало и признаци за разпространение в костите. Момчето е преминало през три курса на химиотерапия и хирургично отстраняване на първичния чернодробен тумор, както и през две операции за премахване на раковите образувания, разпространили се в белите дробове. Въпреки интервенциите, ракът бързо се е завърнал, като в белите дробове се е появил нов тумор. След този рецидив момчето е включено в клиничното изпитване CARE - първото изпитване върху хора на експериментална форма на CAR-T клетъчна терапия.

Детето получава две дози от експерименталното лечение GPC3-CAR, създадено от собствените му Т-клетки, но генетично модифицирани така, че да разпознават глипикан-3 (GPC3) - протеин, който се експресира в големи количества при рак на черния дроб. Изследователите също така модифицират терапията, като включват гени, експресиращи имунните протеини интерлевкин-15 и интерлевкин-21, с цел да увеличат продължителността на живота и способността на CAR-T клетките да унищожават тумори, въз основа на предишни данни от предклинични модели.

Пациентът е получил две вливания от терапията GPC3-CAR. След първото вливане той е показал частичен отговор, установен чрез компютърна томография, която е отчела спад в нивата на протеина алфа-фетопротеин в кръвта - показател за туморна активност. Осем седмици по-късно той е получил втората доза от терапията, а последващите изследвания не са открили следи от заболяването, с изключение на няколко остатъчни белега.

След 12 месеца момчето все още е било в ремисия - невероятен резултат и обрат за пациента и семейството му, предвид тежестта на заболяването преди участието в проучването.

"Това проучване предоставя доказателства, че тези иновативни CAR-T клетки могат да бъдат безопасен и ефективен метод за лечение на хепатобластом, и подчертава необходимостта от по-нататъшна оценка при пациенти със солидни тумори, експресиращи GPC3", казва съавторът на статията, детският онколог Андраш Хеци от болницата "Seattle Children's" и Вашингтонския университет.

Както отбелязват изследователите, ракът на черния дроб е третата водеща причина за смъртност от рак в световен мащаб, така че напредъкът в тази област на имунотерапията е изключително обещаващ, особено след като тази експериментална CAR-T клетъчна терапия е довела до ремисия при пациент със солиден тумор.

Все пак става въпрос само за един пациент в рамките на ранно клинично изпитване и ще трябва да се види как други пациенти реагират на лечението с GPC3-CAR, преди изследователите да установят доколко то е наистина ефективно и безопасно. Изпитванията продължават в рамките на проучването CARE в Медицинския колеж "Бейлър" (Baylor College of Medicine) и в подобно клинично изпитване, наречено IMPACT, провеждано от болницата "Seattle Children's".

Надеждата е, че с течение на времето ще видим още подобни положителни резултати. Засега началото е много обещаващо.