Първата в света животоспасяваща генна терапия за деца е одобрена за прилагане в Европа. Тя е разработена от италиански учени и фармацевтичната компания GlaxoSmithKline (GSK).
Европейската агенция по лекарствата е одобрила терапията, наречена Strimvelis, за приложение при малък брой деца с тежка комбинирана имунна недостатъчност, за които няма подходящ донор на костен мозък.
Около 15 деца годишно се раждат в Европа с изключително рядко генетично заболяване, което не позволява на организма им да произвеждат бели кръвни телца.
Те рядко оцеляват повече от две години, освен ако функцията на имунната им система не бъде възстановена с костно-мозъчна трансплантация.
Очаква се революзионната терапия да бъде официално разрешена за употреба от Европейската комисия (ЕК) до няколко месеца. Така Strimvelis ще стане втората одобрена генна терапия в света, след Glybera UniQure, която се прилага при възрастни.
Още за генната терапия можете да прочетете на Puls.bg
Това се случи Dnes, за важното през деня ни последвайте и в Google News Showcase.
Парламентът одобри достъп на данъчните до данни за криптоактиви 
Великобритания иска Apple и Google да блокират изображения с голота на устройствата на децата 
ЕК предлага правна подкрепа на градовете, които се борят с краткосрочните наеми 
Мартин Дановски: "София Тех Парк" трябва да промени модела си заради новата фаза на развитие 
Депутатите приеха на първо четене промени в Закона за чистотата на атмосферния въздух 
Колко петрол търси Китай? 
Арестуваха две българки за серия кражби в Сърбия 
Нов акт на ЕС може да носи близо 26 млрд. евро повече на компаниите годишно 
САЩ с тревожен доклад: България е лесна мишена за руски хибридни атаки 
Иран затваря за корабоплаване зона източно от Ормузкия проток 
НЗОК с нови правила: Лекарства без преглед и по-бърза смяна на джипито 
Песков: Русия има политическа воля за рестарт на преговорите със САЩ за Украйна 
От СДВР предупредиха феновете на Левски и ЦСКА 
Нова ера в ЦСКА: Мечтата стана факт - "Армията" получи акт 16! 
Лудогорец иска 5 евро за Септември 
Като Елизара Янева: И Мико мачка в Турция 
Първата ни ракета с голяма победа за 1/4-финал в Анталия 
Христо Янев изпълни мисията си в ЦСКА 
Венера в Скорпион на 10 септември носи късмет за 3 зодии 
5 стъпки за стартиране на бизнес след 40 
Златен петък: Голямо щастие за 3 зодии на 11 септември 
Кето кебапчета без хляб 
Инвестиции, AI и новите правила на бизнеса са на фокус в предаването „Светът е бизнес“ 
Нестандартни комбинации: 10 идеи за есенен маникюр 
Приложението на изкуствения интелект в работата на специалиста по психично и когнитивно здраве 
Подагра в напреднала възраст – защо невинаги започва от палеца на крака? 
Защо високото кръвно налягане може да е опасно? 
Защо по време на цикъл се появяват съсиреци? 
Стриктури на уретера - причини, симптоми и диагностика 
Най-добрите антиейдж съставки в продуктите за грижа за кожата 
Испания преживя най-горещото лято в историята на измерванията 
Електронната рецептурна книжка отпада 
Хванаха за ден 23-ма шофьори с алкохол или наркотици 
Комисия провери язовири и участъци от река Провадийска в област Варна 
Инвестиции, AI и новите правила на бизнеса във фокуса на „Светът е бизнес“ през новия сезон 
47-годишен влиза в затвора във Варна заради кражба на конструктор 
продава, Двустаен апартамент, 37 m2 Шумен област, гр.Смядово, 27500 EUR 
продава, Вила, 58 m2 Шумен, Дивдядово, 36000 EUR 
продава, Къща, 120 m2 Шумен област, с.Веселиново, 21000 EUR 
продава, Двустаен апартамент, 71 m2 София, Манастирски Ливади, 175000 EUR 
продава, Парцел, 1309 m2 София, Чепинци (с.), 202895 EUR 
продава, Парцел, 1312 m2 София, Чепинци (с.), 203360 EUR 
НЗОК с нови правила: Лекарства без преглед и по-бърза смяна на джипито 
Фронтовете в Близкия изток започват да се сливат 
Тайванска компания пренася революцията при батериите в Европа 
Като баща си: Принц Джордж с първи снимки от „Итън“ в емблематичната униформа 
Хайди Клум: Съпругът ми ме харесва по-пълна