Първата в света животоспасяваща генна терапия за деца е одобрена за прилагане в Европа. Тя е разработена от италиански учени и фармацевтичната компания GlaxoSmithKline (GSK).
Европейската агенция по лекарствата е одобрила терапията, наречена Strimvelis, за приложение при малък брой деца с тежка комбинирана имунна недостатъчност, за които няма подходящ донор на костен мозък.
Около 15 деца годишно се раждат в Европа с изключително рядко генетично заболяване, което не позволява на организма им да произвеждат бели кръвни телца.
Те рядко оцеляват повече от две години, освен ако функцията на имунната им система не бъде възстановена с костно-мозъчна трансплантация.
Очаква се революзионната терапия да бъде официално разрешена за употреба от Европейската комисия (ЕК) до няколко месеца. Така Strimvelis ще стане втората одобрена генна терапия в света, след Glybera UniQure, която се прилага при възрастни.
Още за генната терапия можете да прочетете на Puls.bg
Това се случи Dnes, за важното през деня ни последвайте и в Google News Showcase.
Плодовете и зеленчуците поевтиняват през седмицата 
Тръмп спря ударите по Иран, но втори фронт на войната се отвори в Червено море 
Украйна е поразила свързани с Иран плавателни съдове в Каспийско море 
Акция на седмицата: "М+С Хидравлик" АД 
Наводнението от технологичен дълг оказва все по-голямо влияние върху пазарите 
ИПИ: Пазарът на труда в България се обръща 
Открити са десетки мъртви делфини по българското Черноморие, сигнализират в социалните медии (ВИДЕО) 
AI в социологията: Помага за големите данни, но не може без човешки контрол 
21-годишен е заподозрян за атаката на Прайда в Берлин (СНИМКА) 
Дерматолог: Олиата за бърз тен крият риск, фактор 50 е задължителен през лятото (ВИДЕО) 
Над 80% от мантинелите в България не покриват съвременните стандарти за безопасност 
В "България сутрин" на 27 юли от 09:30 часа: Как ще се развие конфликтът САЩ-Иран? 
Ливърпул тресна Съндърланд при дебюта на Ираола, но загуби защитник 
Французин застава на пътя на Гришо на старта в Лос Кабос 
Ясно е какво спъва новия договор на Вини с Реал 
Манчини е тотално разочарован заради Италия 
Голям обрат и провал за Лудогорец 
Реал продава звезда, пазари се с гранд 
Скандинавският интериор – минимализъм и топлина (практични идеи) 
Поверия и обичаи за църковния празник на 27 юли 
Знаци от вселената, че скоро ще срещнете нова любов 
Бърза салата с кисело мляко и краставица 
Десерти без захар, които са невероятно вкусни 
Седмична таро прогноза за 27 юли - 2 август 
Ранното излагане на захар се свърза с повишен риск от депресия и тревожност по-късно в живота 
Младите донорски яйцеклетки не компенсират напълно стареенето на матката 
Ухапвания от насекоми през лятото при децата 
Екипи на РЗИ ще активират мобилното приложение „еЗдраве“ в цялата страна 
Мицетом – хронична инфекция, която постепенно разрушава тъканите 
Експерти подготвят обновено клинично ръководство за лечение на рак на черния дроб 
Гришо стартира срещу французин в Мексико 
Два варненски района остават без вода днес 
Трима футболисти се завръщкат в групата на Черно море за дербито 
Спад на цените на повечето плодове и зеленчуци 
Слънчево време в цялата страна днес 
Огнеборците са реагирали на 101 сигнала през последното денонощие 
продава, Тристаен апартамент, 106 m2 Варна, 185000 EUR 
продава, Тристаен апартамент, 94 m2 Варна, 175000 EUR 
продава, Тристаен апартамент, 106 m2 Варна, 195000 EUR 
продава, Тристаен апартамент, 96 m2 София, Борово, 230000 EUR 
продава, Къща, 92 m2 Добрич област, Шабла, 65000 EUR 
продава, Парцел, 4387 m2 София, Обеля 2, 1200000 EUR 
21-годишен е заподозрян за атаката на Прайда в Берлин (СНИМКА) 
Огромните запаси на саудитски петрол все повече зависят от един-единствен изход 
Разработка на Toyota премахва един от проблемите на хибрида 
Забравете фитнес залата: Най-добрите тренировки на открито за по-силно и свежо тяло 
Директен Меркурий, 5 зодии си отдъхват