Първата в света животоспасяваща генна терапия за деца е одобрена за прилагане в Европа. Тя е разработена от италиански учени и фармацевтичната компания GlaxoSmithKline (GSK).
Европейската агенция по лекарствата е одобрила терапията, наречена Strimvelis, за приложение при малък брой деца с тежка комбинирана имунна недостатъчност, за които няма подходящ донор на костен мозък.
Около 15 деца годишно се раждат в Европа с изключително рядко генетично заболяване, което не позволява на организма им да произвеждат бели кръвни телца.
Те рядко оцеляват повече от две години, освен ако функцията на имунната им система не бъде възстановена с костно-мозъчна трансплантация.
Очаква се революзионната терапия да бъде официално разрешена за употреба от Европейската комисия (ЕК) до няколко месеца. Така Strimvelis ще стане втората одобрена генна терапия в света, след Glybera UniQure, която се прилага при възрастни.
Още за генната терапия можете да прочетете на Puls.bg
Това се случи Dnes, за важното през деня ни последвайте и в Google News Showcase.
Димитър Радев: Фискалната политика трябва да остане дисциплинирана 
България е изпратила четвъртото искане за плащане по Плана за възстановяване и устойчивост 
Защо американският лек суров петрол се търгува по-скъпо от сорта Брент? 
„Галъп“: Пет са сигурните формации в следващия парламент 
LNG танкер и френски контейнеровоз успяха да преминат през Ормузкия проток 
Oxfam: Най-богатите хора в света може да укриват от данъци 3,55 трлн. долара 
Ескалация в Близкия изток: Ракети удариха фабрика за дронове в Израел и склад за боеприпаси в Иран 
"Галъп": Пет формации влизат в новия парламент 
Внимание, скиори: Екстремна лавинна опасност в планините 
Пуснаха 40-метрово виенско колело в София – най-високото в България (СНИМКИ) 
Марин Райков: Самолетите на "Васил Левски" са част от предно разположение на НАТО 
БАБХ разби нелегална кланица в частен дом край Димитровград 
Барселона с нова крачка към Бастони 
Тити Папазов със силни думи за Любо Пенев, но намекна и за нещо неприятно 
Добра новина за Ливърпул 
Задава се звезден трансфер във футбола 
Салидо: Бях на прегледи в ЦСКА 1948, но Лудогорец е като Реал Мадрид 
И ЦСКА пусна билетите за Вечното дерби с Левски 
Д-р Сергей Иванов: Накисвайте зеленчуците 15-20 минути с оцет или сода 
Световна премиера на новия филм на Коста Каракашян „Те“ на Cinedans Festival в Амстердам 
Лазарски питки със сусам 
5 неща, които не се правят на Цветница 
Панели за баня – новият хит в интериора 
Поверия за ангелската дата 4/4 
продава, Парцел, 1678 m2 София, Малашевци, 200000 EUR 
продава, Къща, 190 m2 Благоевград област, с.Хърсово, 45000 EUR 
продава, Къща, 74 m2 Монтана област, гр.Вършец, 25564.59 EUR 
продава, Парцел, 9250 m2 София, Княжево, 0 EUR 
продава, Къща, 309 m2 София, Лозен (с.), 660000 EUR 
Осъдиха във Варна чужденка за палеж и унищожаване на чуждо имущество 
България изпрати искане за плащане на 900 млн. евро по ПВУ 
Хороскоп за 4 април 2026 
Студенти от Варна ще участват в състезание по наказателноправни науки 
48-годишен мъж от Варненско бе осъден за палеж на чужд имот 
Малките лазарки от ДГ №34 „Лястовичка“ нарекоха за здраве и берекет Община Варна 
Мистериозни проблясъци близо до Земята: Засечени са през 50-те години на миналия век 
Телескопът „Джемини-юг“ потвърди връзката между състава на екзопланетите и техните звезди 
SpaceX направи първата крачка към борсата с конфиденциална заявка за IPO 
Хората говорят все по-малко, установиха психолози 
Voyager и Icarus Robotics ще тестват свободно летящ робот на МКС 
Два редки метеорита за девет дни: Какво показват данните за болидите през 2026 г. 
Пуснаха 40-метрово виенско колело в София – най-високото в България (СНИМКИ) 
Вилроа: Икономиката се приближава към неблагоприятния сценарий на ЕЦБ 
Струва ли си покупката на Alfa Romeo Giulia на старо? 
Хали Бери показа тренировката си за стегнато тяло и красива фигура 
Сухи и лющещи се пети – как да се справим?